将一种全新的细胞治疗或基因治疗产品推向市场是一项复杂且富有挑战性的任务。这不仅需要严格的测试，还必须遵循安全和监管标准。在国内，尊龙凯时人生就博积极支持并服务于百余家新药研发企业，帮助他们为IND（研究性新药申请）和BLA（生物制品许可申请）的提交做好充足的准备。多年来，我们深知，在IND和BLA提交前的充分准备能够节省时间，减少新药研发企业与监管机构之间的多轮沟通。

随着我们不断为多家新药开发企业在临床试验和药物上市的各个阶段提供支持，我们认为总结不同阶段的准备步骤将对合作伙伴在完成临床申请和药品上市时大有裨益。药物开发过程始于研究性新药（IND）申请，这使新药开发者能够启动临床试验。IND提交需包含药物的配方、制造工艺和计划中的临床研究等详细信息。根据美国食品药品监督管理局（FDA）的要求，每份申请必须包括以下文件：

IND申请文件要求

• Form FDA 1571（主要IND申请表）
• Form FDA 1572（研究者声明）
• Form FDA 3674（ClinicalTrials.gov注册证明）
• Cover Letter（申请摘要）
• Preclinical Data（非临床数据）
• Clinical Protocol（临床试验方案）
• CMC信息（化学、制造与控制）

在此过程中，治疗药物的开发者往往依赖于关键物料的供应商提供与材料的制造工艺、测试、验证相关的重要信息，以便纳入CMC部分。显然，高质量的供应合作伙伴对于获得一份完整的CMC文件至关重要。在文件准备完备并提交后，监管机构有30天的时间来审核IND申请，并可要求提供额外信息，需对首轮问题作出回应。根据公司对这些问题的回答情况，IND提交可能会经历多轮问答，最终申请要么被批准，要么被临床搁置，此申请审查的时间表完全由FDA掌控。

一旦收集到足够的安全性和有效性证据，新药研发企业会向监管机构提交许可申请，请求批准将生物制品进行商业化。此过程中，支持CMC的关键信息往往需由原材料供应商提供，因此新药研发企业必须与原材料供应商或合作伙伴保持良好的沟通。这再次强调了优质供应合作企业在整个药物生产研发生命周期中的重要性。

许多监管机构已发布指导原则，指导开发者如何在开发过程中评估良好生产规范（GMP）控制。对于IND申请，通常所需的信息量低于后续监管提交所需的预期。然而，在早期阶段，使用经过临床和商业阶段成功应用的材料，可以增加满足监管期望的可能性，从而降低延长监管审核时间的风险。对于BLA，对GMP的合规性有严格要求，这也需要提供关于制造过程中所用材料和组件的详细信息。

尊龙凯时人生就博依托于母公司泉心泉意在生命科学领域的一站式供应链体系和高风险生物制品的进出口优势，致力于传递全球前沿技术，集中为基因治疗、免疫细胞/干细胞治疗等再生医学领域及重组蛋白/抗体药物等生物制品行业提供创新解决方案，涵盖细胞治疗和基因治疗的整个研发生命周期。对于新药研发企业，如在申报过程中需要引用涉及的主文件，欢迎直接联系我们。我们专业的团队及合作厂家将确保您拥有支持IND或BLA提交所需的所有文件。尊龙凯时人生就博致力于在药物开发过程的每个阶段为您提供全面支持，以确保您的疗法最终获批上市。